肥厚型心肌病，是一種有猝死風(fēng)險(xiǎn)的心臟病。在我國，10萬人中約80人受該病困擾。而在40多年時(shí)間里，患者一直面臨沒有靶向藥可用的困境。今年4月全球首個(gè)且唯一獲批的靶向藥“邁凡妥”通過我國藥監(jiān)局創(chuàng)新審評審批。10月24日，該藥在上海投入臨床使用。

中山醫(yī)院心內(nèi)科為7名患有梗阻性肥厚型心肌病的患者開出“邁凡妥”處方。這是目前唯一獲批用于該病成人患者的心肌肌球蛋白抑制劑。

心臟病學(xué)專家葛均波介紹，我國約有100多萬肥厚型心肌病患者。容易出現(xiàn) 心悸、早搏、胸痛 以及運(yùn)動耐力下降等。嚴(yán)重的會引發(fā)心衰，甚至出現(xiàn)惡性心率失常，危及生命。長久以來，臨床治療一直只能改善癥狀，而此次是針對病理生理機(jī)制研發(fā)產(chǎn)品，通過減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的數(shù)量，進(jìn)而減輕心肌的過度收縮，改善心肌舒張功能。

院方介紹，目前該藥小劑量使用情況下，一個(gè)月費(fèi)用在7000元左右。下一步中山醫(yī)院將進(jìn)行該藥物用于治療普通肥厚型心肌病的臨床試驗(yàn)，觀察其療效和安全性。