今年8月，巴基斯坦2歲女童小安娜專程來滬治療罕見神經(jīng)系統(tǒng)遺傳疾病。昨天（10月8日），復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院傳來好消息：小安娜順利接受了造血干細(xì)胞移植治療，而干細(xì)胞提供者，是小安娜剛剛在上海出生的親妹妹。

小安娜所患疾病叫做“異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良”，長期神經(jīng)受損，將危及生命。造血干細(xì)胞移植，是目前最好的治療方法。

在當(dāng)?shù)蒯t(yī)生的建議下，她的母親又懷了一個孩子，希望臍帶血配型成功，以拯救小安娜。整個治療過程，需要羊水穿刺、基因檢測、分娩保留臍帶血、配型、造血干細(xì)胞移植等多個環(huán)環(huán)相扣的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)。經(jīng)當(dāng)?shù)貙＜彝扑]和兩次跨國線上會診，小安娜一家來到上海，在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院進行一系列診療。9月初，小安娜母親在醫(yī)院順利分娩，幸運的是，嬰兒臍血配型與姐姐完全相合。

上午10點半，造血干細(xì)胞被緩緩注入小安娜體內(nèi)，約20分鐘，移植完成。之后，還需要幾周時間，慢慢建立正常的細(xì)胞功能。雖然等待小安娜的康復(fù)之路還很漫長，但過去2個月在上海得到的醫(yī)療服務(wù)，讓他們一家感受到了溫暖和希望。

目前，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院已經(jīng)完成40例“異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良”造血干細(xì)胞移植治療，為我國醫(yī)療機構(gòu)之最，成功率達70%到80%。