罕見病“短腸綜合征”，一般是因腸梗阻、腸套疊等，導(dǎo)致小腸壞死，需要切除，患者以低齡兒童為主。今年2月，這個(gè)病征的全球首個(gè)藥物“替度-格魯肽”在我國獲批上市。完成進(jìn)口藥檢等各項(xiàng)準(zhǔn)備工作后，這款藥物12月2日在上海新華醫(yī)院 率先投入臨床使用。

去年8月，早產(chǎn)出生的小澤被發(fā)現(xiàn)患有壞死性腸炎，經(jīng)過手術(shù)治療，切除了大部分小腸。眼下，他的小腸只有同齡人的五分之一。一年多來，小澤都在住院，每天依靠腸外營養(yǎng)補(bǔ)給袋來維系營養(yǎng)需求。

新華醫(yī)院兒消化營養(yǎng)科主任王瑩介紹 ：“‘短腸綜合征’它是一個(gè)罕見病， 發(fā)病率在兒童大概文獻(xiàn)報(bào)道是10萬分之24.5， 小腸吸收面積減少， 它沒有辦法滿足患兒生長發(fā)育的需要， 所以需要腸外營養(yǎng)?！?/span>

輾轉(zhuǎn)全國多家醫(yī)院后，小澤今年9月來到新華醫(yī)院。三個(gè)月來，醫(yī)生竭盡全力，穩(wěn)住小澤的生長需求，體重也翻了一翻，但仍無法脫離營養(yǎng)袋。所幸，“替度格魯肽”獲批后終于進(jìn)入醫(yī)院臨床。小澤接受了首次注射，一個(gè)療程為3個(gè)月，醫(yī)生將在治療半年后評(píng)估。

上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所所長蔡威說：“一般所謂判斷有效是把靜脈營養(yǎng)可以減少20%以上， 這個(gè)我們認(rèn)為遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠， 最好是完全擺脫完全不要用靜脈營養(yǎng)。”

“替度格魯肽”目前一針價(jià)格在4600元左右，每天打一針，一療程總價(jià)約39萬元。為了減輕患者負(fù)擔(dān)，這一藥物已納入包括滬惠保在內(nèi)的17個(gè)省市的惠民保范疇?；颊咝扇缃褚严硎艿搅俗罡?0%的報(bào)銷比例。如果疊加各類商保等方式后，一療程個(gè)人最終自付比例在3%左右。