11月12日，細(xì)胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇在徐匯舉辦，論壇上，徐匯區(qū)市場監(jiān)管局聯(lián)合10家醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)布了全市首部《醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用細(xì)胞治療藥品質(zhì)量管理指南》，為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導(dǎo)。

作為一種“私人定制”的活細(xì)胞藥品，CAR-T藥品已成功應(yīng)用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經(jīng)上市便引起了各方的關(guān)注。目前，上海已有3款CAR-T藥品獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，數(shù)量占到全國的一半，有近20家醫(yī)療機(jī)構(gòu)通過相關(guān)持有人認(rèn)證，正在或者即將臨床應(yīng)用CAR-T藥品，處于全國領(lǐng)先地位。

120萬元一針的藥品，如何保證使用過程中質(zhì)量安全有效？相對于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購、統(tǒng)一管理模式，多數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)尚未明確CAR-T細(xì)胞治療藥品的具體責(zé)任部門。徐匯區(qū)市場監(jiān)管局藥化科負(fù)責(zé)人表示，有些醫(yī)院的藥劑科未參與到藥品交付過程，多由腫瘤科或血液科的一線醫(yī)護(hù)人員在病房內(nèi)直接進(jìn)行藥品的接收、復(fù)蘇等環(huán)節(jié)操作，相關(guān)人員在藥品質(zhì)量管理上也相對缺乏經(jīng)驗，存在一定風(fēng)險。

此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品管理體系，指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)組建多學(xué)科診療團(tuán)隊，由臨床使用細(xì)胞治療藥品的科室負(fù)責(zé)人作為細(xì)胞治療團(tuán)隊負(fù)責(zé)人對細(xì)胞治療項目的各環(huán)節(jié)進(jìn)行監(jiān)督，院內(nèi)其它部門明確職責(zé)，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。

復(fù)星凱瑞（上海）生物科技有限公司準(zhǔn)入與公共事務(wù)高級總監(jiān)曹天睿在現(xiàn)場表示，由于CAR-T藥品是由活細(xì)胞制備的，成品需全程放置于超低溫冷鏈裝置中，患者在零售藥房購買藥品后，只能通過專門的運輸車輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中。對此生廠商坦言，《指南》的發(fā)布，將很大程度保障CAR-T藥品零售-使用交付環(huán)節(jié)的質(zhì)量可控成為擺在監(jiān)管部門面前的難題。

針對這一難題，《指南》對CAR-T藥品使用環(huán)節(jié)全流程涉及的場所、藥品定購/采購、交付與驗收等環(huán)節(jié)的質(zhì)量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定，比如，明確了藥品送達(dá)至醫(yī)療機(jī)構(gòu)指定的場所后，根據(jù)持有人設(shè)定的驗收要求，由細(xì)胞治療藥品的生產(chǎn)、流通、使用方實施多方協(xié)同驗收。參與驗收的人員包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬等。

徐匯區(qū)作為醫(yī)療資源的集聚區(qū)，三甲醫(yī)院數(shù)量占到全市四分之一，區(qū)域內(nèi)有5家醫(yī)療機(jī)構(gòu)已開展CAR-T藥品臨床使用，占全市的30%。《指南》發(fā)布后，對于醫(yī)療結(jié)構(gòu)，也在驗收、護(hù)理等方面有了規(guī)范化的自我管理標(biāo)準(zhǔn)。復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院藥劑科主任劉繼勇表示，目前醫(yī)院已經(jīng)參照《指南》，制定了由醫(yī)療機(jī)構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗收制度，藥學(xué)部門根據(jù)職責(zé)全程跟蹤，確保藥品資質(zhì)文件齊全、外觀質(zhì)量合格。

徐匯區(qū)市場監(jiān)督管理局黨組成員、二級調(diào)研員高吾名表示，此次全市首發(fā)的《指南》是針對創(chuàng)新藥發(fā)展邁出的“第一步”，隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場，監(jiān)管部門也將與時俱進(jìn)，為促進(jìn)新藥技術(shù)開發(fā)與轉(zhuǎn)化、成果應(yīng)用與推廣保駕護(hù)航，讓“用得起”、“用得上”的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品早日惠及患者。