就在本月，F(xiàn)DA一次批準了兩個針對鐮狀細胞病的基因治療，其中有首個基因編輯療法——同時也是首個基于CRISPR基因編輯技術的療法。

自上世紀90年代人類基因組計劃起步后，基因治療一直是最被人們暢想的醫(yī)學方向。一切似乎都預示著基因治療的時代真要來了。然而單價百萬美元以上幾乎是基因治療的標配。

基因治療為什么這么貴？

高昂的定價不能簡單歸于企業(yè)唯利是圖，基因治療的成本確實極高。據(jù)張江細胞基因產(chǎn)業(yè)園副總經(jīng)理王聰介紹，每一個患者的基因治療實際上都是針對這位患者專門訂做一份藥物，它跟傳統(tǒng)化藥相比是個性化的，而不是批量化、標準化的，所以它的制備成本很高。他們作為園區(qū)，也在持續(xù)不斷地去探索和推進?；蛑委熤苽涑杀靖叩牧硪粋€原因是整個供應鏈還是依托進口，目前上海也在布局一些國產(chǎn)替代。

哪些疾病適用于基因類藥物？

上海生物醫(yī)藥科技發(fā)展中心平臺合作部史彤部長說，基因治療是把外源的基因或者基因編輯的工具導入到靶細胞內(nèi)來治療疾病，它治療的是由于基因的缺失，或者錯誤的編碼導致的疾病。

基因治療針對的大部分都是這種疾病的根本原因是什么，目前已經(jīng)在一些領域有突破和實現(xiàn)了。復旦大學附屬眼耳喉鼻科醫(yī)院耳鼻喉科主任醫(yī)師舒易來告訴記者，他們已經(jīng)在進行聽覺障礙的基因治療了。

80%的耳聾是感音神經(jīng)性耳聾，目前主要的治療手段是借助助聽器和人工耳蝸，用人工的生物體去替代它。但是還有大概8%左右的患者用這些生物體沒有效果，這8%的患者就需要用基因治療的方法。從病因學來講，用基因治療就是從根本上進行治療。

基因治療如何更快地走進現(xiàn)實

作為國內(nèi)基因治療領域的領跑者之一，上海在病毒載體類、核酸類等基因治療產(chǎn)品研發(fā)領域處于全國領先地位。截至今年上半年，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗階段，其中上海19個，數(shù)量位居全國前列。

事實上，從2013年到2017年，全球基因治療專利數(shù)首次超越論文數(shù)量，這也意味著基因治療正快速邁入技術成果轉化的發(fā)展階段。

此前，上海就已經(jīng)開始布局相關產(chǎn)業(yè)。今年上半年，國內(nèi)最大的細胞基因生產(chǎn)基地，在上海自貿(mào)區(qū)臨港新片區(qū)投入使用，這也讓目前國內(nèi)專注于細胞、基因產(chǎn)品研制的企業(yè)，有了一個身邊的“超級工廠”。加大科研和投入，最終是要惠及到普通人，這是發(fā)展基因治療的應有之義。

（看看新聞Knews記者 陳怡）