在今天開幕的2022上海科技節(jié)上,有一組“科學(xué)紅毯”嘉賓特別亮眼,父親曾溢滔,是中國工程院首批院士,被稱為中國轉(zhuǎn)基因牛羊之父。母親黃淑幀,是上海交大附屬兒童醫(yī)院終身教授。而女兒曾凡一則是上海交大醫(yī)學(xué)遺傳所所長,常年致力于通過基因工程技術(shù),研發(fā)血友病特效藥。一家兩代三個人傾情遺傳學(xué)研究幾十年。今天的節(jié)目,就讓我們走近這個科學(xué)家之家。
見到曾凡一的時候,她正在松江區(qū)石湖蕩鎮(zhèn)的"滔滔牧場"里忙碌。就是在這里,曾凡一帶領(lǐng)團(tuán)隊開發(fā)出一整套從牛乳中分離純化 人凝血因子IX藥物蛋白 的工藝和技術(shù)體系。而這個被形象地稱為"牛奶藥物"的研發(fā),實際上是從一頭羊的誕生開始。 曾凡一 上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳研究所所長介紹:“我們在98年就產(chǎn)生了世界上第一頭帶有九因子的羊,我們就可以取她的奶作為原料來制藥,來為我們制備非常稀缺的重要的蛋白藥物了,像血友病的孩子,因為缺乏某些因子所以不能凝血,所以就被稱為血友病的救命藥。
這頭含有血友病救命藥九因子的轉(zhuǎn)基因羊,正是曾凡一父母科研生涯的結(jié)晶。1998年2月,曾凡一的父親曾溢滔院士和母親黃淑幀教授,通過轉(zhuǎn)基因技術(shù),孕育出了乳汁中帶有人凝血因子IX基因整合的轉(zhuǎn)基因羊。考慮到牛奶的產(chǎn)量更高,第二年,他們又培育出了攜帶有人血清白蛋白基因的轉(zhuǎn)基因試管牛"滔滔",上述成果連續(xù)兩年(1998,1999)被選為"中國十大科技進(jìn)展"。
黃淑幀,曾凡一的母親同時也是上海市兒童醫(yī)院終身教授告訴看看新聞Knews記者:“牛里面有奶,奶里面有藥,我們已經(jīng)完成了,下面是一個制藥工業(yè),把奶里面的藥提煉出來,最后用在病人的身上,其實這又是長河當(dāng)中的一個長河?!?br/>
從羊到牛,曾凡一從父母手中接棒,目前,滔滔牧場已經(jīng)發(fā)展為300多頭牛的規(guī)模,從牧場走出的"牛奶藥物"也已處在中試階段,進(jìn)入了新藥臨床前研究的最后沖刺階段。曾凡一說:“一頭基因工程的牛,它平時的成功率是千分之零點(diǎn)9,就是你要養(yǎng)一千頭牛才能有一頭牛,它是帶有這樣的基因的,所以要把它產(chǎn)業(yè)化,它是要經(jīng)過很長的過程的,現(xiàn)在就是轉(zhuǎn)化階段,轉(zhuǎn)化成真正治病救人的階段,我們要做一系列嚴(yán)格的實驗?!?/p>
坐落在北京西路兒童醫(yī)院內(nèi)的上海醫(yī)學(xué)遺傳研究所,是這個醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)之家的另一個主戰(zhàn)場。曾溢滔院士是這個醫(yī)學(xué)遺傳研究所的首任所長,如今,年過八旬的夫妻倆依然會參加所里的會議,這個團(tuán)隊夜以繼日的進(jìn)行試驗、探討,共同克服研究難題?!拔覀冞@四十多年,去尋找解決疾病治療的辦法,從診斷開始到治療到機(jī)理研究,有了機(jī)理研究我們能夠更好的診斷、做更好的研究,這是一個螺旋式上漲的過程?!?/p>
2009年,曾凡一申請獲得了國家重大科學(xué)研究計劃干細(xì)胞研究項目,成為該項目最年輕的女首席科學(xué)家。同年,她領(lǐng)導(dǎo)課題組和中科院動物所合作,應(yīng)用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞ips細(xì)胞技術(shù),用小鼠皮膚細(xì)胞先后孕育出了27只小鼠,在世界上首次證明ips細(xì)胞具有與胚胎干細(xì)胞相似的全能性,能發(fā)育成一個完整的生命體。被美國時代周刊評為2009年世界醫(yī)學(xué)十大突破之一。
在探索前沿科技的同時,這個科學(xué)之家同時也是藝術(shù)之家。曾院士寫過小說,還會畫畫和攝影。黃教授會彈琴和演唱。而曾凡一自幼受父母影響,4歲學(xué)琴5歲登臺,作過曲,還辦過獨(dú)唱音樂會。曾凡一的父親,曾溢滔如是說:“最主要讓她自由發(fā)展,讓她有廣闊的空間去給他發(fā)揮自己的才能,現(xiàn)在她已經(jīng)接上班,期望她好好的努力,繼續(xù)先輩的遺愿,發(fā)展中國的遺傳學(xué)?!?/p>
如今,耄耋之年的曾院士和黃教授,仍然奮戰(zhàn)在科研前線。而曾凡一,也早已肩負(fù)起領(lǐng)導(dǎo)醫(yī)學(xué)遺傳所的重任,帶領(lǐng)團(tuán)隊繼續(xù)攀登新的科學(xué)高峰。也期待,牛奶藥物這種新型制藥模式,早日實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。
(看看新聞Knews記者:趙一凡 實習(xí)編輯:方遠(yuǎn))
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