經(jīng)過5年的臨床和基礎研究,復旦大學團隊在全球首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病的全新治療靶點。發(fā)現(xiàn)全新靶點后,有望使用候選新藥,從疾病早期開始干預病程,延緩帕金森病發(fā)展。相關研究成果2月21日在國際學術(shù)期刊《科學》線上發(fā)表。
帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的常見神經(jīng)退行性疾病,主要癥狀是肢體震顫、肌肉強直,行動不便。到2040年,預計全球患病人數(shù)將達1300萬,我國患者總數(shù)約占全球一半。傳統(tǒng)藥物和手術(shù)治療都只就帕金森病的癥狀進行針對性治療,不能延緩疾病進展。
現(xiàn)在,復旦大學附屬華山醫(yī)院郁金泰團隊利用AI輔助科研,在5年內(nèi)完成了原本需要至少幾十年的工作量,明確了帕金森病關鍵致病蛋白——病理性α-突觸核蛋白在神經(jīng)元間的傳播機制。
帕金森病患者出現(xiàn)運動癥狀前十幾年,大腦內(nèi)就已存在病理性α-突觸核蛋白。研究人員發(fā)現(xiàn),有望在疾病的臨床前期、前驅(qū)期和臨床期通過靶向抑制原創(chuàng)新靶點FAM171A2,阻斷病理性α-突觸核蛋白傳播,延緩帕金森病進展。與此同時,靶向新藥可以作為目前臨床期改善運動癥狀等治療手段的補充,構(gòu)建更完善的標本兼治新體系。
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