202年的第1天，山東棗莊年僅4歲的脊髓性肌萎縮癥患兒小家樹(shù)，接受了諾西那生鈉的注射。此外，全國(guó)各地還有多名和他患同一種疾病的孩子，也在新年第1天收到了這份特殊的禮物，不少家長(zhǎng)因此喜極而泣，這天他們等了太久了。

脊髓性肌萎縮癥10分罕見(jiàn)，在我國(guó)新生兒中的發(fā)病率約為1/6000~1/1萬(wàn)。目前全國(guó)大約有3萬(wàn)多名患者，2019年全球第1款治療這種疾病的藥物，諾西那生鈉注射液在我國(guó)獲批上市，但是每針將近70萬(wàn)元的價(jià)格，讓大部分患兒家屬難以承受，再加上一年就要打三針，200多萬(wàn)的開(kāi)銷(xiāo)讓許多家庭望而卻步。

去年12月初，國(guó)家醫(yī)保局談判代表在和藥企“靈魂砍價(jià)”時(shí)金句頻出，觸動(dòng)了許多人的心。經(jīng)過(guò)一個(gè)半小時(shí)的談判，期間企業(yè)代表多次離席商談，最終諾西那生鈉注射液的成交價(jià)定格在了33000人。

事實(shí)上，除了脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物之外，還有血友病、法布雷病等7種罕見(jiàn)病治療藥物，也從新年開(kāi)始進(jìn)入醫(yī)保，我們有理由相信，未來(lái)會(huì)有更多罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄。

（編輯：張穎 靜靜）