唐氏綜合癥，是由染色體異常而導(dǎo)致的疾病。60%的患兒在胎內(nèi)早期即流產(chǎn)，存活者則有明顯的智能落后和特殊面容。針對(duì)這一疾病目前尚無有效的治療手段。近日，中科院神經(jīng)科學(xué)研究所的科學(xué)家，發(fā)現(xiàn)了一種 特異染色體敲除手段，有望為唐氏綜合癥等疾病的治療提供新方法，該成果已被基因科學(xué)領(lǐng)域頂級(jí)期刊《基因組生物學(xué)》發(fā)表。

人共有23對(duì)染色體，每組都是2條，一旦某一組的數(shù)量發(fā)生突變，就會(huì)導(dǎo)致各種病癥。 比如，唐氏綜合癥患兒在胚胎發(fā)育早期，21號(hào)染色體就有3條，比正常人多一條。

現(xiàn)有的基因編輯技術(shù)，只能對(duì)單個(gè)或幾個(gè)基因進(jìn)行刪除或增加，但對(duì)包含幾千個(gè)基因的染色體，無法整體敲除。 中科院神經(jīng)科學(xué)研究所楊輝研究組的最新成果，突破了這個(gè)瓶頸，實(shí)現(xiàn)了定點(diǎn)刪除整個(gè)一條染色體。為唐氏綜合癥等疾病治療提供了新手段。 也就是說，唐氏綜合征患兒多出一條的21號(hào)染色體，有望被整體敲除。

此外，科學(xué)家介紹，幾乎所有的癌癥都有染色體數(shù)目的異常。比如，慢性淋巴細(xì)胞白血病，就是多了一條12號(hào)染色體。因而楊輝研究組建立的這種特異染色體敲除手段，為癌癥的基因治療也提供了研究基礎(chǔ)，目前已有不少癌癥研究組與之接洽。下一步，團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)提高 染色體的敲除效率和精準(zhǔn)性。

（看看新聞Knews記者：張幗霞 編輯：祝聞豪）