近日，武田治療短腸綜合征（short-bowel syndrome，SBS）的創(chuàng)新藥物注射用Teduglutide依托先行先試政策率先落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，在當地海南醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院樂城醫(yī)院（慈銘博鰲國際醫(yī)院）實現了在中國大陸的首例注射。家住蘭州，在上海長期治療的4歲短腸綜合征患兒成為用上這款“孤兒藥”的第一個中國內地患者。根據樂城最新的“帶藥離院”政策，經過醫(yī)療機構充分評估后，患者可將藥物帶離博鰲，在原治療地上海通過持續(xù)皮下注射用藥進行后續(xù)治療，這也為患者及其家庭提供了極大的便利。

短腸綜合征（SBS）作為一種患病率極低的罕見病，國內患者群體當前處于‘缺乏有效藥物’的治療困境，只能長期依賴腸外營養(yǎng)和靜脈輸注支持，生存質量堪憂。注射用Teduglutide是全球首款也是唯一獲批應用于短腸綜合征（SBS）的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物，已在歐美日作為孤兒藥獲批，用于治療1歲及以上短腸綜合征患者,同時該藥在日本獲批治療4個月及以上短腸綜合征患者，近日也獲得了歐洲藥品管理局（CHMP）對擴展用藥人群4個月至1歲短腸綜合征患者的積極審評結論。在去年第五屆進博會現場，武田與海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局簽署戰(zhàn)略協議，依托于樂城“先行先試”的政策加速創(chuàng)新產品落地中國。針對中國SBS患者迫切的臨床需求，推動注射用Teduglutide落地應用，讓中國SBS患者盡快享受到國際先進的治療方案，填補國內SBS治療空白。

短腸綜合征（SBS）是因各種原因導致小腸被大量切除后，腸道有效吸收面積顯著減少，不能維持患者的營養(yǎng)或兒童生長需求，引起的營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙。正常成人的小腸約有3-8.5米，而SBS患者的小腸長度往往小于2米，甚至不到1米。SBS患者的常見病因中，成人往往是由于腸系膜血管疾病、克羅恩病、放射性腸炎、外傷和腸瘺等疾病發(fā)生；嬰幼兒往往是因為壞死性小腸結腸炎、腹裂、腸閉鎖和先天性腸旋轉不良等先天性疾病而致。短腸綜合征屬于患病率極低的罕見病之一，在全國范圍內尚無確切發(fā)病率數據，據統(tǒng)計每年仍有逐年上升的發(fā)病趨勢。

在腸道手術后，幾乎所有SBS患者都需要腸外營養(yǎng)支持（PN）治療以維持和改善營養(yǎng)需求，尤其對于腸道適應不完全的患者，可能需要終生依賴腸外營養(yǎng)。對于需要腸外營養(yǎng)和液體輸注支持來維持生命和成長的患者，每周需要連接機器進行2-7次的靜脈輸注，每次長達10-14小時，長時段、高頻次的治療“偷”走了患者將近一半的人生時光，整日與醫(yī)院為伴，嚴重影響他們的睡眠、工作、心理和社交生活；需要長期腸外支持的患者，會存在危及生命的并發(fā)癥，包括膽汁淤積，腸衰竭相關肝病，導管相關并發(fā)癥（感染和血栓形成），5年生存率僅為64%，65%的患者死亡發(fā)生在腸外支持開始的2.5年。因此減少腸外營養(yǎng)支持對患者生活質量的提高至關重要，可以縮短他們每日的輸注時間、減少夜尿癥及睡眠中斷、緩解腸造口腸液丟失量和腹瀉癥狀。

腸康復治療可以提高SBS患者剩余腸管的吸收功能，幫助降低甚至擺脫對腸外營養(yǎng)的依賴，但國內沒有長期使用的腸康復治療藥物獲批，SBS患者，尤其是兒童患者一直面臨著嚴峻的生存治療挑戰(zhàn)。注射用Teduglutide能夠改善腸道吸收功能和幫助減少甚至擺脫腸外營養(yǎng)需求的治療藥物，通過增加小腸絨毛的長度和隱窩的深度促進腸道的修復和正常生長，從而保持粘膜的完整性，提高腸道的吸收能力，每日一次的皮下注射可以幫助腸外營養(yǎng)依賴的患者擺脫或減少腸外輸注的束縛，進而幫助患者改善生存質量，回歸正常生活。

臨床研究顯示，對于依賴腸外營養(yǎng)的成人SBS患者，使用注射用Teduglutide治療24周，可幫助63%的患者減少每周腸外營養(yǎng)攝入總量20%及以上；注射用Teduglutide治療30月，可幫助33%的患者完全脫離腸外營養(yǎng)依賴，超過90%的患者實現每周腸外營養(yǎng)攝入總量減少20%及以上，39%的患者實現每周脫離腸外營養(yǎng)/靜脈注射3天及以上。對于依賴腸外營養(yǎng)的兒童SBS患者而言，注射用Teduglutide治療24周，可幫助12%的患兒完全脫離腸外營養(yǎng)依賴，69%的患兒每周腸外營養(yǎng)攝入總量減少20%及以上，實驗組患兒腸外營養(yǎng)/靜脈注射輸注時間平均每天減少3小時，較基線平均降低42%。

上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院小兒外科的蔡威教授長年致力于小兒營養(yǎng)支持臨床研究，作為注射患兒在上海的長期主治醫(yī)生，此次陪同患兒一同來到博鰲，見證了患兒注射Teduglutide的全過程。他表示：“短腸綜合征患者，尤其是兒童患者的治療需求迫在眉睫，患兒小腸的消化吸收功能不僅需要維持生存所需營養(yǎng)，而且還要滿足生長發(fā)育的需要，不少患兒靠腸外營養(yǎng)生存但最終死于腸外營養(yǎng)相關并發(fā)癥。目前中國尚無SBS治療藥物獲批，疾病嚴重性和臨床急需性不容忽視，希望注射用Teduglutide盡早獲批上市，填補中國SBS藥物治療的空白，這對于SBS患兒及其家庭而言意義重大?！?/p>

武田中國總裁單國洪先生表示：“博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是國際創(chuàng)新藥物優(yōu)先進入中國的重要窗口，我們很高興能夠通過本次合作，加速滿足國內短腸綜合癥患者急迫的未竟需求，幫助更多患者擺脫治療困境，提高生活質量。武田制藥與樂城近年來全面合作，目前已有8款創(chuàng)新藥品納入博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許目錄。未來我們將繼續(xù)深化雙方的戰(zhàn)略合作，共同提升患者對創(chuàng)新藥物的可及性，幫助廣大中國患者盡快從全球創(chuàng)新成果中獲益?！?/p>