隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展，兒童血液腫瘤不再是不治之癥，約8成患兒可以通過手術(shù)、化療擺脫疾病。為了提高剩下兩成復(fù)發(fā)、難治型患兒的救治率，從2015年起上海兒童醫(yī)學(xué)中心開始自主研發(fā)兒童血液腫瘤CAR-T治療技術(shù)。近日，醫(yī)院傳來好消息，通過兩輪技術(shù)優(yōu)化，最難治的兩成患兒的治愈率已提升至90%以上。

16歲的浩浩，今年3月確診為兒童惡性淋巴瘤中起病急、惡性度高的"伯基特淋巴瘤"。在老家化療后，效果不佳，輾轉(zhuǎn)來到上海兒童醫(yī)學(xué)中心。

專家會(huì)診后，決定用"CAR-T"細(xì)胞治療進(jìn)行最后的嘗試。本月，浩浩接受了 外周血采集。采集后，專家從中分選并激活T細(xì)胞，隨后將 CD19和CD22 兩個(gè)靶點(diǎn)目標(biāo)基因 轉(zhuǎn)導(dǎo)進(jìn)入1個(gè)T細(xì)胞，這就像為T細(xì)胞裝上了能精準(zhǔn)識(shí)別白血病細(xì)胞的導(dǎo)航。轉(zhuǎn)導(dǎo)后的T細(xì)胞，還需要不斷擴(kuò)增，當(dāng)增長到一定數(shù)量時(shí)，就能回輸入患者體內(nèi)。這是浩浩接受CAR-T細(xì)胞回輸后的第二周，原先超過10公分的巨大腫塊已經(jīng)消退不少。去年8月至今，上海兒童醫(yī)學(xué)中心已經(jīng)為137個(gè)復(fù)發(fā)、難治型白血病患兒開展雙靶點(diǎn)CAR-T臨床試驗(yàn)治療。隨訪監(jiān)測顯示，這些復(fù)發(fā)、難治型患兒的總體生存率達(dá)到97%以上。

目前，我國已有兩款國外進(jìn)口的CAR-T藥物上市，但價(jià)格非常昂貴，120萬一針讓人望而卻步。2014年起，承擔(dān)我國兒童血液腫瘤重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室重任的 上海兒童醫(yī)學(xué)中心 深入國產(chǎn)CAR-T研究，攻克了重重技術(shù)難關(guān)，最終形成了 貼近我國患兒現(xiàn)狀、具有完整自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和核心競爭力的 CAR-T綜合治療體系。院方表示，該治療方案目前正處于最后臨床試驗(yàn)和申報(bào)準(zhǔn)備階段，據(jù)估計(jì)，國產(chǎn)CAR-T面市后，將大幅降低患兒家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

（看看新聞Knews記者 周文韻 編輯 沈佩佩）